Segurança, eficácia e impacto orçamentário da terapia de reposição enzimática por laronidase para pacientes portadores de mucopolissacaridose tipo I na perspectiva do SUS

Abstract

Introdução: A mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é uma doença rara, que não possui cura, mas existem tratamentos que podem melhorar alguns desfechos clínicos dos portadores. No Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) realiza apenas o tratamento sintomático da doença. Entretanto, em 2012, o Ministério da Saúde desembolsou R$10.597.226,21 para o custeio da doença com o medicamento laronidase, por meio da judicialização da saúde. Objetivo: Avaliou-se a segurança e a eficácia e estimou-se o impacto orçamentário da terapia de reposição enzimática com laronidase, para o tratamento da MPS I no Brasil, no triênio 2014-2016 no âmbito do SUS. Métodos: A primeira etapa foi a elaboração de um parecer técnico-científico, avaliando-se a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com laronidase por meio de pesquisa bibliográfica nas seguintes bases de dados: PubMed, Biblioteca Cochrane e Lilacs. A segunda etapa foi uma análise de impacto orçamentário (AIO) da TRE com laronidase na perspectiva do SUS. Para a análise do impacto orçamentário considerou-se como cenário de referência o atual gasto do governo com o medicamento laronidase no horizonte temporal de três anos (2014-2016). E no cenário alternativo foi considerado o valor gasto com a incorporação da TRE com laronidase no SUS. Para ambos os métodos, foram utilizadas as diretrizes metodológicas publicadas pelo Ministério da Saúde. Resultados: A evidência científica avaliada demostrou ser de boa qualidade, porém indicou que a TRE com laronidase resultou em melhoras marginais em alguns desfechos clínicos da doença. A AIO mostrou que a incorporação da TRE com laronidase no SUS gerou um elevado impacto orçamentário para o governo no triênio analisado, porém um impacto com tendência a redução a longo prazo. Conclusão: A TRE com laronidase melhora os desfechos intermediários da MPS I, porém não há efeito em desfechos finalísticos, como a mortalidade e a qualidade de vida. Ademais a tecnologia apresenta um elevado custo. Dessa forma, é fracamente recomendável a incorporação da TRE com laronidase no SUS.